18 Types d’études
Il existe une grande diversité de façons de concevoir une étude. Le choix d’un type d’étude dépend de la question à laquelle on veut répondre, ainsi que des possibilités de récolte de données.
Pour l’évaluation de l’efficacité d’un traitement ou d’une pratique, il est indispensable de comparer ce traitement à un placebo ou à un traitement de référence. En effet, la quasi-totalité des maladies peuvent guérir spontanément selon une fréquence et une vitesse qui leur est propre et qui peut varier selon les populations. Sans comparaison, il est souvent impossible de savoir dans quelle mesure l’effet mesuré est dû au traitement évalué, ou à un autre facteur, notamment une guérison spontanée. Pour les mêmes raisons, les groupes soumis au traitement évalué et au traitement de référence doivent être similaires pour tous les facteurs qui ont une influence sur la résolution de la maladie. La meilleure manière de s’assurer que les différents groupes sont comparables est de répartir les participants entre les groupes sur la base du hasard. Une dernière précaution est de faire en sorte que les personnes qui prescrivent et administrent le traitement ne sachent pas quel est le traitement administré à chacun des participants. Cela évite des interférences involontaires entre les cliniciens et les patients au moment du choix ou de l’administration du traitement, qui biaiseraient les conclusions de l’étude. En médecine humaine, on s’assure que les patients ne sachent pas quel traitement ils reçoivent. Le type d’étude dans lequel on compare un traitement de référence à un traitement évalué, dans 2 groupes dans lesquels les individus sont distribués sur la base du hasard, est appelé en français essai randomisé contrôlé et en anglais randomised controlled trial (RCT).
Ces essais randomisés contrôlés sont considérés comme les plus robustes pour évaluer des traitements et des pratiques, et plus largement mettre en évidence la causalité dans différents domaines1. On parle dans ce cas d’études interventionnelles (ou expérimentales), car ce sont les expérimentateurs qui déterminent quel traitement va recevoir chacun des participants. Dans un certain nombre de cas, il n’est pas possible de choisir le traitement reçu par les participants (Smith and Pell 2003). Par exemple, il ne serait pas éthique de demander à des personnes de fumer pour évaluer l’effet du tabagisme sur leur santé. Dans ce cas, la répartition entre groupes témoin et traité n’est pas faite par l’expérimentateur. On parle alors d’études observationnelles. Des précautions sont à prendre lors de l’analyse de ces données observationnelles.
Au sein des études interventionnelles et observationnelles, il existe différentes catégories d’études. Pour les études observationnelles, on peut avoir des études transversales, de cohorte ou cas-témoins.
- Etudes transversales : des données sont récoltées à un seul moment pour des individus d’un échantillon d’étude représentatif de la population cible. Ces études sont comme des photographies de l’échantillon à un moment donné.
- Etudes de cohorte : des sujets présentant des caractéristiques communes sont suivis dans le temps (suivi longitudinal). La survenue d’un événement d’intérêt (infection, maladie, mort) et l’exposition à divers facteurs sont enregistrées pour chaque individu.
- Etudes cas témoins : il s’agit d’un dispositif d’étude rétrospectif dans lequel des données sont récoltées sur un échantillon d’individus constitué sur la base de la survenue d’un évènement d’intérêt, tel qu’une maladie. Dans ce cas, les individus malades sont les cas et les individus non-malades sont les témoins. On détermine le nombre de témoins recrutés en fonction du nombre de cas. On compare les fréquences relatives d’exposition à différents facteurs entre cas et témoins.
Enfin, il existe des études descriptives, dont l’objectif est de décrire des cas d’une maladie d’intérêt. Ce type d’étude ne permet pas de déterminer les facteurs de risque d’une maladie ni de tirer des conclusions sur l’efficacité d’un traitement.
Une classification des différents types d’étude adaptée d’un ouvrage de référence en épidémiologie vétérinaire (Dohoo, Martin, and Stryhn 2009) est présentée sur la figure suivante.
Ce type d’étude est par exemple utilisé par certains économistes, notamment ceux récompensés par le prix Nobel d’économie en 2019 : https://www.nature.com/articles/d41586-019-03125-y.↩︎